Koselugo, Selumetinib
Sok év után végre összeérnek a gyógyszerkísérletek az opticus glioma és a remény menüpontjaim. (Talán ez az a pont, amikor azt érzi az ember, hogy a könnyei kicsordulnak, de végre örömében.)
SELUMETINIB
Egy kedves sorstárs anyuka osztotta meg velem, hogy 2020. áprilisában az USA-ban engedélyezett SELUMETINIB nevű hatóanyagú gyógyszert fogja kapni gyermeke, amit az USA-ban engedélyeztek az NF1-es gyerekek gyógyítására.
2020.09. A magyarországi AstraZeneca cégen keresztül akarják behozni. Ez egy gyógyszeres kezelés, amit a Semmelweis Egyetem II. sz. Tűzoltó utcai Gyermekklinikáján fog kapni gyermeke. Ezúton is kívánom nekik, hogy használjon, és minél hamarabb el tudják kezdeni a kezelést! Amennyiben megengedi, majd megírom a fejleményeket.
Sajnos úgy tűnik a gyógyszer behozatala sokkal nehezebb, mint gondolták. Egyenlőre várakozás van..
2021. 01. szerencsére a gyermeke állapota stagnál, így nem kell elkezdeniük a kezelést. De mások is várnak a behozatalra.
https://en.wikipedia.org/wiki/Selumetinib
https://www.cancer.gov/news-events/cancer-currents-blog/2018/selumetinib-nf1-
/https://www.europeanpharmaceuticalreview.com/news/33484/phase-iii-study-of-selumetinib-in-uveal-melanoma-fails-to-meet-primary-endpoint/
A gyógyszer Koselugo 10mg néven bekerült a forgalomba.
2021.05. Garami doktor úr írta ki a gyógyszert az érintett kis betegnek Sote II. Tűzoltó utcai Gyermekklinikán. Feltétele az MRI. Kezdetben 3 hónap a próbaidőszak. Ez alatt kellene javulást mutatni.
2021.06. Jelenleg 3 gyerek kapta meg a gyógyszert. (Dr Garami Miklós és Farkas doktor segítségével).
2021.07. már 8-an szedik az országban állítólag. Akikkel kapcsolatban állok, ott mellékhatások között volt hasmenés, hányinger, piros kiütések ill. semmi. Visszaigazolás a gyógyszer hatásosságáról egyenlőre még nem jutott hozzám vissza.
2021.11. A gyerekeknél a gyógyszer létjogosultságát MR-el bizonyították itthon is. A tumorok nem nőttek, van, akiknél csökkent a méretük. Behozatala sokszor akadozik, elérése nehézkes. Van magyar nyelvű leírás is hozzá.
2021.12. A NEAK az egyéni gyógyszerek bahozatával kapcsolatban sajnos nagyon beszigorított. Egyenlőre még bizakodunk.
2023.07. A gyógyszer behozatalával nincs gond, folyamatos. A NEAK elbírálások gyorsan, gördülékenyen haladnak, amikor már valaki a rendszerben van.
2021: Koselugo egy olyan recept köteles gyógyszer, amit 3 éves vagy annál idősebb neurofibromatozisos 1 (NF1) betegeknek fejlesztettek ki, akiknek olyan plexiform neurofibromájuk van, ami teljesen sebészileg nem távolítható el. (Azt nem tudják, hogy 3 éves kor alatt a Koselugo biztonságos-e.) Koselugo az első FDA-átlal is jóvá hagyott gyógyszer, aminél sikerült bizonyítani, hogy NF1 pexiform daganatok méretét csökkenti. A gyógyszer igen drága ($12,500/ hónap), de mivel megkapta az európai gyógyszer engedélyt, így OEP finanszírozásban hozzá lehet jutni TB alapon egyéni gyógyszerbehozatali engedéllyel (Nem séta galopp az út- kivizsgálások sora vár az érintettekre, az engedélyeztetési eljárás hosszú hónapok).
(A MEK inhibitorok a gyógyszerek olyan osztálya (vagy csoportja), amelyeket leggyakrabban melanóma (bőrrák) és egyéb daganattípusú betegségek esetén alkalmaztak. Ezeket a gyógyszereket még vizsgálják az NF1-hez kapcsolódó tumorokban. Az eddig befejezett tanulmányokban kimutatták, hogy a MEK-gátlókat szedő emberek többségében zsugorodnak a tumorok, de teljesen nem tűnnek el. A MEK-gátlókkal kezelt NF1-es betegeknél a daganat változása gyakran csak akkor kezdődik el, ha a beteg több hónapig szedi a gyógyszert. A MEK inhibitorok célja a MEK jelátvitel blokkolása. Az NF1-hez kapcsolódó két daganattípusban, a plexiform neurofibromákban és az alacsony fokú gliomákban (jóindulatú daganatok az agyban) végzett klinikai vizsgálatok során a MEK-gátlókat szedő betegek többségének daganata zsugorodott. A "MEK inhibitor"-ok (lehet, hogy erre van jobb magyar szó is, de azt nem ismerem). vizsgálata más NF1 tumorokban jelenleg folyamatban van. A mirdametinib és a selumetinib voltak az első MEK-gátlók, amelyeket NF1-ben és tumorokban szenvedő betegeknél teszteltek, majd binimetinib és trametinib következett. Az NF1-ben szenvedő betegek MEK-gátlóinak összehasonlítását még nem végeztek. A MEK inhibitorok mindegyike hasonló hatással jár, de ezek gyakorisága kissé eltérõ az egyes MEK inhibitorok esetében.)
A MEK-gátlók csak bizonyos daganattípusoknál működnek, és nem egyformán segítenek mindenkinek. Ne feledje, hogy nem minden beteg választja a MEK-gátlót - minden egyénnek meg kell beszélnie orvosával, hogy a helyzetének leginkább megfelelő döntést hozzon!
https://www.ctf.org/images/uploads/documents/CTF_MEK_Inhibitor_Info_Sheet.pdf
bővebben a tudományos háttere, ha valakit érdekel:
https://hu.wikipedia.org/wiki/Sejtkommunikáció
https://hu.wikipedia.org/wiki/G-proteinek_által_közvet%C3%ADtett_jelátviteli_utak
https://regi.tankonyvtar.hu/hu/tartalom/tamop425/0011_1A_Jelatvitel_hu_book/ch02s04.html
Mivel a neurofibromatozisnál a daganatok az idegekben növekednek, a gerinc a daganatok kialakulásának általános helye. Még kis daganatok is képesek összenyomni a gerincvelő egyes részeit, ami funkcióvesztéshez és fájdalomhoz vezet. Mivel ezek az idegek teljes mértékben összekapcsolódnak, ezért gyakran a kis daganatoknak a műtéte is olyan nem kívánt mellékhatásokkal járhat, mint pl a hosszan tartó zsibbadás, bizsergés, gyengeség, a bél- és hólyag-inkontinencia és a fájdalom. Éppen ezért olyan izgalmas, hogy egy nemrégiben végzett kutatás kimutatta, hogy ugyanaz a selumetinib dózis, amely a legtöbb betegnél csökkentette a plexiform neurofibromák méretét, a betegeknél képes volt csökkenti ezen gerincvelői neurofibromák méretét is! A kutatók egy éves kezelés után a változást a betegek 75% -ában javulónak- finomnak, a fennmaradó 25% -nál stabilnak minősítették. Amint reméltük nem csak a plexiformosoknak lesz segítség, hanem hatékony lehet más NF-daganatok kezelésében is. Remélhetőleg biztonságosabb és hatékonyabb módszerrel kezelik e daganatok tüneteit, mint egy kockázatos műtétet és a daganatok csökkenésével az életminőség javulni fog.
Lehetséges mellékhatások:
hányás
gyomor fájás
émelygés
száraz bőr
fáradtság, gyengeség
az izom és csont fájdalmak
láz
a száj gyulladása
fejfájás
vörösség a körmök körül
viszketés
.
Javasolt adagolása
A gyógyszert üres gyomorra kell bevenni, a bevétel előtt legalább 2 órával és utána 1 órán át enni és inni nem lehet. Reggel és este javasolt étkezések időpontjai:
Nyomtatható anyag szülőknek, amin vezetni tudják a tapasztalatokat napra pontosan, megjegyzésekkel, hogy mit tapasztalnak. Ezáltal könyebb visszaemlékezni, hogy mikor mi történt a gyógyszer szedése kapcsán:
Mit várunk tőle? Nézzük:
Hogy megállítsa a növekedést, és ha lehet, vissza is húzza a meglévő elváltozásokat, és mindez az MR-rel egyértelműen alátámasztható is legyen. Orvosilag angolul:
Sikertörténetek:
Cooper története:
A gyógyszert gél formátumban csökkentett hatóanyag tartalommal klinikai kísérletekben tovább tesztelik a bőrön lévő csomókra is.