Koselugo
SELUMETINIB
A Selumetinib (kereskedelmi nevén Koselugo) egy célzott gyógyszeres kezelés, amelyet az NF1-hez (neurofibromatosis type 1) társuló, nem operálható plexiform neurofibromák kezelésére engedélyeztek gyermekek számára.
Mi ez a gyógyszer?
A Selumetinib egy MEK-gátló, amely az NF1 génhibából eredő túlzott sejtnövekedést célozza meg. A kezelés célja a tumorok méretének csökkentése vagy növekedésük megállítása.
Mikor és hol engedélyezték?
Az FDA (Amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal) 2020 áprilisában hagyta jóvá a gyógyszert 2 év feletti NF1-es gyermekek számára, akiknél plexiform neurofibroma okoz tüneteket, és nem műthető.
Az EMA (Európai Gyógyszerügynökség) is engedélyezte 2021-ben.
Magyarországon egyedi méltányossági kérelemmel érhető el 2021-óta, a kezeléshez szükséges a NEAK engedélye tekintettel a gyógyszer árára (7,350.17 euró/doboz).
Hol alkalmazzák?
A kezelést Magyarországon jelenleg a Semmelweis Egyetem II. sz. Gyermekgyógyászati Klinikáján (Tűzoltó utcai Klinika) végzik, szakorvosi javaslat alapján, szigorú utánkövetés mellett. (Előfordul, hogy más klinikán is kiírják, én erről tudok érdemben nyilatkozni.)
Mire számíthat a beteg?
A gyógyszer szájon át szedhető kapszula formában áll rendelkezésre (10 mg és 25 mg).
A kezelés általában hosszú távú, MRI-vel követik a tumorok változását.
A leggyakoribb mellékhatások: hasmenés, hányinger, bőrkiütések, fáradékonyság, lábujjak gyulladása a körmök mellett.
2024-től nem szükséges éhgyomorra szedni, ez jelentősen megkönnyíti a szedését.
Fontos tudni:
A NEAK támogatás jelenleg gördülékenyen halad, ha a beteg már a rendszerben van.
A gyógyszer alkalmazását mindig szakorvos írja elő, és szoros kontroll mellett zajlik.
Források:
FDA hivatalos közlemény – 2020
Koselugo betegtájékoztató (AstraZeneca) https://koselugo.com
National Cancer Institute – Selumetinib és NF1 https://en.wikipedia.org/wiki/Selumetinib
https://www.cancer.gov/news-events/cancer-currents-blog/2018/selumetinib-nf1-
/https://www.europeanpharmaceuticalreview.com/news/33484/phase-iii-study-of-selumetinib-in-uveal-melanoma-fails-to-meet-primary-endpoint/
Betegtájékoztató:
Picit bővebben konyhanyelven:
2021: Koselugo egy olyan recept köteles gyógyszer, amit 3 éves vagy annál idősebb neurofibromatozisos 1 (NF1) betegeknek fejlesztettek ki, akiknek olyan plexiform neurofibromájuk van, ami teljesen sebészileg nem távolítható el. (Azt nem tudják, hogy 3 éves kor alatt a Koselugo biztonságos-e.) Koselugo az első FDA-átlal is jóvá hagyott gyógyszer, aminél sikerült bizonyítani, hogy NF1 pexiform daganatok méretét csökkenti. A gyógyszer igen drága ($12,500/ hónap), de mivel megkapta az európai gyógyszer engedélyt, így OEP finanszírozásban hozzá lehet jutni TB alapon NEAK egyéni gyógyszerbehozatali engedéllyel (Nem séta galopp az út- kivizsgálások sora vár az érintettekre, az engedélyeztetési eljárás hosszú hónapok).
(A MEK inhibitorok a gyógyszerek olyan osztálya (vagy csoportja), amelyeket leggyakrabban melanóma (bőrrák) és egyéb daganattípusú betegségek esetén alkalmaztak. Ezeket a gyógyszereket még vizsgálják az NF1-hez kapcsolódó tumorokban. Az eddig befejezett tanulmányokban kimutatták, hogy a MEK-gátlókat szedő emberek többségében zsugorodnak a tumorok, de teljesen nem tűnnek el. A MEK-gátlókkal kezelt NF1-es betegeknél a daganat változása gyakran csak akkor kezdődik el, ha a beteg több hónapig szedi a gyógyszert. A MEK inhibitorok célja a MEK jelátvitel blokkolása. Az NF1-hez kapcsolódó két daganattípusban, a plexiform neurofibromákban és az alacsony fokú gliomákban (jóindulatú daganatok az agyban) végzett klinikai vizsgálatok során a MEK-gátlókat szedő betegek többségének daganata zsugorodott. A "MEK inhibitor"-ok (lehet, hogy erre van jobb magyar szó is, de azt nem ismerem). vizsgálata más NF1 tumorokban jelenleg folyamatban van. A mirdametinib és a selumetinib voltak az első MEK-gátlók, amelyeket NF1-ben és tumorokban szenvedő betegeknél teszteltek, majd binimetinib és trametinib következett. Az NF1-ben szenvedő betegek MEK-gátlóinak összehasonlítását még nem végezték. A MEK inhibitorok mindegyike hasonló hatással jár, de ezek gyakorisága kissé eltérõ az egyes MEK inhibitorok esetében.)
A MEK-gátlók csak bizonyos daganattípusoknál működnek, és nem egyformán segítenek mindenkinek. Ne feledje, hogy nem minden beteg választja a MEK-gátlót - minden egyénnek meg kell beszélnie orvosával, hogy a helyzetének leginkább megfelelő döntést hozzon!
https://www.ctf.org/images/uploads/documents/CTF_MEK_Inhibitor_Info_Sheet.pdf
bővebben a tudományos háttere, ha valakit érdekel:
https://hu.wikipedia.org/wiki/Sejtkommunikáció
https://hu.wikipedia.org/wiki/G-proteinek_által_közvet%C3%ADtett_jelátviteli_utak
https://regi.tankonyvtar.hu/hu/tartalom/tamop425/0011_1A_Jelatvitel_hu_book/ch02s04.html
Mivel a neurofibromatozisnál a daganatok az idegekben növekednek, a gerinc a daganatok kialakulásának általános helye. Még kis daganatok is képesek összenyomni a gerincvelő egyes részeit, ami funkcióvesztéshez és fájdalomhoz vezet. Mivel ezek az idegek teljes mértékben összekapcsolódnak, ezért gyakran a kis daganatoknak a műtéte is olyan nem kívánt mellékhatásokkal járhat, mint pl a hosszan tartó zsibbadás, bizsergés, gyengeség, a bél- és hólyag-inkontinencia és a fájdalom. Éppen ezért olyan izgalmas, hogy egy nemrégiben végzett kutatás kimutatta, hogy ugyanaz a selumetinib dózis, amely a legtöbb betegnél csökkentette a plexiform neurofibromák méretét, a betegeknél képes volt csökkenti ezen gerincvelői neurofibromák méretét is! A kutatók egy éves kezelés után a változást a betegek 75% -ában javulónak- finomnak, a fennmaradó 25% -nál stabilnak minősítették. Amint reméltük nem csak a plexiformosoknak lesz segítség, hanem hatékony lehet más NF-daganatok kezelésében is. Remélhetőleg biztonságosabb és hatékonyabb módszerrel kezelik e daganatok tüneteit, mint egy kockázatos műtétet és a daganatok csökkenésével az életminőség javulni fog.
Lehetséges mellékhatások:
hányás
gyomor fájás
émelygés
száraz bőr
fáradtság, gyengeség
az izom és csont fájdalmak
láz
a száj gyulladása
fejfájás
vörösség a körmök körül
viszketés
A kapszulákat egészben, vízzel kell lenyelni. Nem szabad szétrágni, felnyitni vagy feloldani!
Naponta kétszer, körülbelül 12 órás különbséggel kell bevenni.
Fontos frissítés: Míg korábban éhgyomorra javasolták, a legújabb alkalmazási előírások szerint már étkezés közben is bevehető, de fontos, hogy minden nap azonos módon történjen a bevétel.
E-vitamin: A kapszula nagy mennyiségű E-vitamint tartalmaz, ezért további E-vitamin-kiegészítők szedése fokozhatja a vérzés kockázatát.
Mit várunk tőle? Nézzük:
Hogy megállítsa a növekedést, és ha lehet, vissza is húzza a meglévő elváltozásokat, és mindez az MR-rel egyértelműen alátámasztható is legyen. Orvosilag angolul:
Felírat beállítása:
Sikertörténetek:
És évekkel később:
Cooper története:
A gyógyszert gél formátumban csökkentett hatóanyag tartalommal klinikai kísérletekben tovább tesztelik a bőrön lévő csomókra is.
SELUMETINIB magyarországi története az én szemüvegemen keresztül:
2020. áprilisában az USA-ban engedélyezett SELUMETINIB nevű hatóanyagú gyógyszert forgalomba került NF1-es gyerekek gyógyítására. 2020.09. A magyarországi AstraZeneca cégen keresztül akarják behozni. Ez egy gyógyszeres kezelés, amit a Semmelweis Egyetem II. sz. Tűzoltó utcai Gyermekklinikáján fog kapni gyermeke. Ezúton is kívánom nekik, hogy használjon, és minél hamarabb el tudják kezdeni a kezelést! Amennyiben megengedi, majd megírom a fejleményeket. Sajnos úgy tűnik a gyógyszer behozatala sokkal nehezebb, mint gondolták. Egyenlőre várakozás van.. 2021. 01. szerencsére a gyermeke állapota stagnál, így nem kell elkezdeniük a kezelést. De mások is várnak a behozatalra. https://en.wikipedia.org/wiki/Selumetinib https://www.cancer.gov/news-events/cancer-currents-blog/2018/selumetinib-nf1- /https://www.europeanpharmaceuticalreview.com/news/33484/phase-iii-study-of-selumetinib-in-uveal-melanoma-fails-to-meet-primary-endpoint/ A gyógyszer Koselugo 10mg néven bekerült a forgalomba. 2021.05. Garami doktor úr írta ki a gyógyszert az érintett kis betegnek Sote II. Tűzoltó utcai Gyermekklinikán. Feltétele az MRI. Kezdetben 3 hónap a próbaidőszak. Ez alatt kellene javulást mutatni. 2021.06. Jelenleg 3 gyerek kapta meg a gyógyszert. (Dr Garami Miklós és Farkas doktor segítségével). 2021.07. már 8-an szedik az országban állítólag. Akikkel kapcsolatban állok, ott mellékhatások között volt hasmenés, hányinger, piros kiütések ill. semmi. Visszaigazolás a gyógyszer hatásosságáról egyenlőre még nem jutott hozzám vissza. 2021.11. A gyerekeknél a gyógyszer létjogosultságát MR-el bizonyították itthon is. A tumorok nem nőttek, van, akiknél csökkent a méretük. Behozatala sokszor akadozik, elérése nehézkes. Van magyar nyelvű leírás is hozzá. 2021.12. A NEAK az egyéni gyógyszerek bahozatával kapcsolatban sajnos nagyon beszigorított. Egyenlőre még bizakodunk. 2023.07. A gyógyszer behozatalával nincs gond, folyamatos. A NEAK elbírálások gyorsan, gördülékenyen haladnak, amikor már valaki a rendszerben van. 2024.04. Bejelentették, hogy nem kell böjtölni a gyógyszer szedése mellett. Hatalmas megkönnyebbülés ez mindenkinek. Feltételezem a betegtájékoztatók is változni fognak idővel. Egyenlőre megtartom az eredeti változatot.