CTF Újságok
A legújabb NF-es online újságok letölthető innen:
Children's Tumor Foundation – NF News és kiadványok
2025
2025 Tavasz
Főbb témái:
Gomekli (mirdametinib) FDA-engedélye: Részletes beszámoló a mirdametinib (Gomekli) nevű MEK-gátló gyógyszer amerikai engedélyezéséről, amely áttörést jelent az NF1 betegséggel kapcsolatos tumorok kezelésében.
Közösségi hírek és események: Friss hírek az NF-közösség életéből, rendezvényekről, online találkozókról, adománygyűjtésekről.
CureAge – új biotechnológiai kezdeményezés: Bemutatják a CureAge vállalatot, amely új utakat keres az NF és más ritka betegségek kezelésében.
NF Awareness Month: Összefoglaló az éves tudatosságnövelő kampányokról és az ezekhez kapcsolódó akciókról.
"Extraordinary Spirit" portré: Inspiráló személyes történet Kendall Reeve-ről, aki aktív NF-advokátorként és támogatóként tevékenykedik.
Kutatási eredmények: Rövid beszámolók a legújabb kutatási fejleményekről, amelyek az NF1-ben érintett betegek életminőségét javíthatják.
2024
2024 Globan NF Conferance Highligts
Ez a hírlevél részletes beszámolót nyújt a 2024-es Global NF Conference eseményeiről, amelyet a Children's Tumor Foundation és az European NF Group szervezett, és amelyre 2024. június 20–25. között került sor Brüsszelben. A konferencia célja az volt, hogy elősegítse a neurofibromatózis (NF) és schwannomatosis (SWN) kutatásának és kezelésének fejlődését.
A hírlevélben szereplő főbb témák:
Preklinikai Hub: A Children's Tumor Foundation új kezdeményezése, amely célja az NF kezelések fejlesztésének felgyorsítása preklinikai kutatások révén.
DNS-alapú vérteszt a rák kockázatának előrejelzésére: Egy hároméves kutatás, amelynek célja, hogy meghatározza, vajon a DNS-alapú vérteszt jobb megértést és korábbi diagnózist nyújthat-e a rák kockázatáról neurofibromatózis típusú 1-es (NF1) betegek esetében.
NF Awareness Month: A "Make NF Research Visible" kampány, amelynek célja, hogy növelje a neurofibromatózis kutatásának láthatóságát és elősegítse a betegek számára elérhető kezelések fejlődését.
Extraordinary Spirit: Patti Ptasznik: Egy portré, amely bemutatja Patti Ptasznikot, egy elkötelezett NF-aktivistát és az American Airlines adatkezelési vezetőjét, aki jelentős hozzájárulást tett az NF közösség támogatásához.
NF Clinicians Meeting: Az NF szakemberek számára szervezett találkozó, amely lehetőséget biztosított a legfrissebb információk megosztására és a szakmai kapcsolatok erősítésére.
NF Summit 2024: Az éves NF csúcstalálkozó, amelyen több mint 300 résztvevő gyűlt össze, hogy megismerkedjenek a legújabb kutatási eredményekkel és kezelési lehetőségekkel.
FDA Listening Session: Egy esemény, amelyen NF1 betegek osztották meg tapasztalataikat és igényeiket az FDA szakembereivel, különös figyelmet fordítva a bőr alatti neurofibromák kezelésére.
NF Registry: A Children's Tumor Foundation által kezelt adatbázis, amely segíti a kutatókat és orvosokat a betegek nyomon követésében és a klinikai vizsgálatokhoz való hozzáférésben.
Lynne Ann Courtemanche Shapiro emlékezete: A Children's Tumor Foundation egyik alapítójának, Lynne Ann Courtemanche Shapiro-nak az emlékezete, aki jelentős szerepet játszott az NF közösség létrehozásában és fejlődésében.
2024 Tavasz
Gyógyszerfejlesztési frissítések — új klinikai vizsgálatok, kutatási irányok, és előrelépések az NF kezelésében.
Közösségi események — beszámolók konferenciákról, adománygyűjtő eseményekről, és támogatói programokról.
Fiatal kutatók és innovációk — fiatal tudósok bemutatása, akik úttörő munkát végeznek az NF területén.
Partnerségek és együttműködések — a CTF újabb együttműködései biotech cégekkel és kutatóintézetekkel.
Támogatói sikertörténetek — személyes beszámolók a közösség tagjaitól, hogyan segített nekik az NF kezelésében a CTF.
Ezeket a főbb témákat tartalmazza:
CTF mint gyógyszerfejlesztési motor az NF számára: A Foundation szerepe és kezdeményezései a neurofibromatózis (NF) kezelésére irányuló gyógyszerek fejlesztésében.
Gyógyszerfejlesztési Kezdeményezés Díjak: A CTF által támogatott új kutatási projektek és azok céljai.
Fiatal Kutatói Díjak: Azok a fiatal tudósok, akik jelentős hozzájárulást tesznek az NF kutatásához.
Év végi adományozás: A közösség támogatása és az adományok szerepe a CTF munkájában.
Extraordinary Spirit: Melissa Brunner: Egy inspiráló történet Melissa Brunner-ről, aki példát mutat kitartásával és elkötelezettségével.
2023
A Children's Tumor Foundation 2023-as NF Conference hírlevele:
https://www.ctf.org/wp-content/uploads/2023/12/CTF_NF_Conference_Newsletter_2023-Final.pdf
Részletes beszámolót nyújt a neurofibromatózis (NF) és schwannomatosis (SWN) kutatásának legújabb eredményeiről. A konferencia 2023 júniusában zajlott Scottsdale-ben, Arizonában, és az alábbi főbb témákat ölelte fel:
Főbb kutatási és klinikai eredmények
Új preklinikai modellek: A konferencián bemutatták a legújabb preklinikai modelleket, amelyek célja a gyógyszerfejlesztés elősegítése. Ezek közé tartoznak a betegből származó szövetekből készült 2D és 3D sejtkultúrák, valamint a beteg-specifikus állatmodellek. Ezek a modellek lehetővé teszik a személyre szabott kezelések tesztelését és a gyógyszerek hatékonyságának előrejelzését.
Génterápiás megközelítések: A konferencián szó esett a génterápia alkalmazásáról az NF kezelésében. Bár a NF1 gén mérete meghaladja a hagyományos vírusvektorok kapacitását, új stratégiák, mint a dupla AAV vektorok és a fehérje transz-splicing, ígéretes eredményeket mutattak. Ezek a megközelítések lehetővé teszik a nagyobb gének célzott szállítását a sejtekbe.ctf.org
Klinikai kutatások és gyógyszerfejlesztés: A konferencián bemutatták a különböző klinikai vizsgálatok előrehaladását, beleértve a CDMRP által finanszírozott klinikai vizsgálatok konzorciumot és a NTAP által finanszírozott kutatásokat. Ezek a vizsgálatok célja a NF és SWN betegek számára új kezelési lehetőségek kifejlesztése.ctf.org
Díjak és elismerések: Friedrich von Recklinghausen-díj: A konferencián Dr. Margaret Wallace kapta meg a 2023-as Friedrich von Recklinghausen-díjat, amelyet olyan kutatók számára adnak, akik jelentős hozzájárulást tettek az NF és SWN kutatásához és klinikai ellátásához.ctf.org
Közösségi elköteleződés és beteg részvétel
CTF Engage program: A CTF Engage program célja, hogy felkészítse az NF-ben szenvedő betegeket és családjaikat arra, hogy aktívan részt vegyenek a kutatás minden fázisában – a laboratóriumtól kezdve a klinikai vizsgálatokig és a közösségi szintű megvalósításig. A programban a betegek képviselői együtt dolgoznak kutatókkal és más gyógyszerfejlesztési szereplőkkel, hogy segítsenek megérteni, milyen élni NF-fel, és milyen eredmények fontosak a betegek számára.
Preklinikai kutatások és modellezés: Beszámoló az új preklinikai modellekről (2D/3D sejtkultúrák, beteg-specifikus állatmodellek), amelyek segítik a személyre szabott kezelések vizsgálatát.
Génterápia, innovatív technológiák: Újdonságok a génterápiás megoldások terén, mint például a dupla AAV vektorok és trans-splicing trükkök, amelyek révén lehetőség nyílik nagyobb méretű gének célba juttatására.
Klinikai vizsgálatok és gyógyszerfejlesztés: Bemutatják a CDMRP és NTAP által támogatott NF/SWN klinikai kutatási programokat, amelyek új terápiás lehetőségeket tárnak fel.
Díjak és elismerések: A 2023-as Friedrich von Recklinghausen-díjazott Dr. Margaret Wallace bemutatása.
CTF Engage program: A betegek és családtagok bevonása a kutatásba, hogy segítsék a terápiás célok meghatározását és a klinikai vizsgálatok alakítását.
2023 Tél
Kutatási támogatási díjak – bemutatják az idei év legkiemelkedőbb kutatási nyertes projektjeit.
CTF's Bold New Vision: Preclinical Hub – új kezdeményezésekről, amelyek célja a preklinikai kutatási alapok megerősítése és felgyorsítása.
Őszi adománygyűjtő események – beszámolók az alapítvány legfontosabb fundraising eseményeiről.
NF Summit – a közösségi csúcstalálkozó összefoglalója, ahol kutatók, betegségben érintettek és támogató szervezetek találkoznak.
NF Awareness Month Recap – a tudatosságnövelő kampány során elért eredmények és legjobb események.f
2022
Főbb témák:
NF Summit bejelentése: A CTF ebben a számban bemutatja a meghirdetett "NF Summit" eseményét – egy olyan közép-európai konferenciát, amely a betegek, kutatók, orvosok és támogató szervezetek találkozóhelye.
DDIRR Díjazottak: a "Drug Discovery Initiative Rapid Response" támogatásban részesülő projektek bemutatása – amelyek célja a gyógyszerfejlesztés felgyorsítása ritka betegségek esetén ctf.org.
American Airlines Charity Day:Az alapítvány beszámol a légitársasággal közös jótékonysági napról, amely a CTF támogatását célozta meg.NF Awareness Month: Make NF Visible: A tudatosságnövelő kampányról – számos esemény szervezéséről és közösségi felhívásról, amelyeket a kampány égisze alatt szerveztek
2022 Fall
https://www.ctf.org/wp-content/uploads/2023/12/CTF_Newsletter-FALL_9-2022.pdf
Főbb témák:
NF2 és Schwannomatosis diagnosztikai kritériumok frissítése: Részletesen bemutatják az NF2 és Schwannomatosis új diagnosztikai irányelveit, amelyek fontosak az egyértelmű és korai diagnózishoz.
NF Conference beszámoló: Összefoglaló a legfontosabb eseményekről, előadásokról és közösségi találkozókról, amelyek a 2022-es NF konferencia során zajlottak.
NF Awareness Month (tisztában évszak program) A tudatosságnövelő kezdeményezések részletezése, beleértve a kampányokat, eseményeket és közösségi aktivitásokat .
2022 Tél
NF Summit – beszámoló a soron következő konferencia bejelentéséről és céljairól.
Deep Science Ventures – a közös kutatási program bemutatása, amely új tudományos megközelítéseket támogat.
2022 DDIRR Díjazottak – a "Drug Discovery Initiative Rapid Response" támogatására kiválasztott projektek listája.
Őszi adománygyűjtő események – összefoglaló az alapítvány legfontosabb fundraising akcióiról.
…és még sok más! – így írják: "And so much more!"
2021
2021 Tavasz
https://www.ctf.org/wp-content/uploads/2023/12/CTF_Newsletter-SPRING_2021_FINAL-ISSU.pdf
Ez a szám a következő főbb témákat tartalmazza:
Frissített NF diagnosztikai kritériumok ("NF Diagnostic Criteria Update"): Új útmutatók a pontosabb és korai diagnózis érdekében minden NF-típusban.
BRIDGE Initiative: Egy új program bemutatása, amely a kutatás és a fejlesztés közötti "híd" megteremtését célozza a ritka betegségek területén.
NF Awareness Month: Összefoglaló az éves tudatosságnövelő kampány eseményeiről és hatásairól.
Reggie Bibbs, Extraordinary Spirit: Egy inspiráló portré egy kiemelkedő NF aktivistáról, aki példát mutat a közösségben.
…és még sok más!: Széles körű hírek, cikkek, eseményjelentések és közösségi történetek az NF világából.
Főbb témák
Virtual Conference Recap : Összefoglaló a 2021-es NF konferenciáról, amelyet online tartottak – közel 750 résztvevővel a világ minden tájáról. Hangzottak előadások, poszter-bemutatók, és kiosztották a Friedrich von Recklinghausen Díjat.
Young Investigator Awardees
Listázták a fiatal kutatók díjazottjait, akik úttörő munkát végeztek az NF és schwannomatosis témakörében.
NF Awareness Month Highlights: Összefoglaló a tudatosság-növelő akciókról és kampányokról, melyek a közösség aktivizálására fókuszáltak.
Extraordinary Spirit: Egy inspiráló portré, amely egy kivételes személyt mutat be az NF közösségből, aki kiemelkedő szerepet válla
And so much more! További cikkek, közösségi események, támogatói történetek, klinikai eredmények és kutatási frissítések is szerepelnek a magazinban.
2021 Tél
Learn About NF
Átfogó bemutató az NF1, NF2 és schwannomatosis diagnosztikájáról, genetikai hátteréről és klinikai jellemzőiről, mint pl. a "café-au-lait" foltok.Life With NF: Tippek az orvosválasztáshoz, információk a kezelési lehetőségekről, betegregiszterekről és klinikai vizsgálatokhoz való csatlakozásról.
Clinicians. Frissített diagnosztikai kritériumok, a CTF orvosi hálózatának bemutatása, valamint szakmai események és eszközök az NF-et kezelő klinikusok számára.
Researchers. Kutatási pályázati lehetőségek, képzések, források és eszközök, amelyek támogatják az NF-kutatásban dolgozó tudósokat.
Pharma: Együttműködések gyógyszeripari és biotechnológiai partnerekkel az NF terápiás fejlesztések előmozdításáért.
Our Impact: A CTF küldetésének és stratégiájának bemutatása – fókuszban a kutatás, közösség és edukáció.
Take Action: Adományozási kampányok, aktivizmus, közösségi események, és lehetőségek arra, hogyan tud bárki hozzájárulni az NF elleni küzdelemhez.