Koselugo
SELUMETINIB
A Selumetinib (kereskedelmi nevén Koselugo) egy célzott gyógyszeres kezelés, amelyet az NF1-hez (neurofibromatosis type 1) társuló, nem operálható plexiform neurofibromák kezelésére engedélyeztek gyermekek számára.
Mi ez a gyógyszer?
A Selumetinib egy MEK-gátló, amely az NF1 génhibából eredő túlzott sejtnövekedést célozza meg. A kezelés célja a tumorok méretének csökkentése vagy növekedésük megállítása.
Mikor és hol engedélyezték?
Az FDA (Amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal) 2020 áprilisában hagyta jóvá a gyógyszert 2 év feletti NF1-es gyermekek számára, akiknél plexiform neurofibroma okoz tüneteket, és nem műthető.
Az EMA (Európai Gyógyszerügynökség) is engedélyezte 2021-ben.
Magyarországon egyedi méltányossági kérelemmel érhető el 2021-óta, a kezeléshez szükséges a NEAK engedélye tekintettel a gyógyszer árára (7,350.17 euró/doboz).
Hol alkalmazzák?
A kezelést Magyarországon jelenleg a Semmelweis Egyetem II. sz. Gyermekgyógyászati Klinikáján (Tűzoltó utcai Klinika) végzik, szakorvosi javaslat alapján, szigorú utánkövetés mellett. (Előfordul, hogy más klinikán is kiírják, én erről tudok érdemben nyilatkozni.)
Mire számíthat a beteg?
A gyógyszer szájon át szedhető kapszula formában áll rendelkezésre (10 mg és 25 mg).
A kezelés általában hosszú távú, MRI-vel követik a tumorok változását.
A leggyakoribb mellékhatások: hasmenés, hányinger, bőrkiütések, fáradékonyság, lábujjak gyulladása a körmök mellett.
2024-től nem szükséges éhgyomorra szedni, ez jelentősen megkönnyíti a szedését.
Fontos tudni:
A NEAK támogatás jelenleg gördülékenyen halad, ha a beteg már a rendszerben van.
A gyógyszer alkalmazását mindig szakorvos írja elő, és szoros kontroll mellett zajlik.
Források:
FDA hivatalos közlemény – 2020
Koselugo betegtájékoztató (AstraZeneca) https://koselugo.com
National Cancer Institute – Selumetinib és NF1 https://en.wikipedia.org/wiki/Selumetinib
https://www.cancer.gov/news-events/cancer-currents-blog/2018/selumetinib-nf1-
/https://www.europeanpharmaceuticalreview.com/news/33484/phase-iii-study-of-selumetinib-in-uveal-melanoma-fails-to-meet-primary-endpoint/
Betegtájékoztató:
Picit bővebben konyhanyelven:
2021: Koselugo egy olyan recept köteles gyógyszer, amit 3 éves vagy annál idősebb neurofibromatozisos 1 (NF1) betegeknek fejlesztettek ki, akiknek olyan plexiform neurofibromájuk van, ami teljesen sebészileg nem távolítható el. (Azt nem tudják, hogy 3 éves kor alatt a Koselugo biztonságos-e.) Koselugo az első FDA-átlal is jóvá hagyott gyógyszer, aminél sikerült bizonyítani, hogy NF1 pexiform daganatok méretét csökkenti. A gyógyszer igen drága ($12,500/ hónap), de mivel megkapta az európai gyógyszer engedélyt, így OEP finanszírozásban hozzá lehet jutni TB alapon NEAK egyéni gyógyszerbehozatali engedéllyel (Nem séta galopp az út- kivizsgálások sora vár az érintettekre, az engedélyeztetési eljárás hosszú hónapok).
(A MEK inhibitorok a gyógyszerek olyan osztálya (vagy csoportja), amelyeket leggyakrabban melanóma (bőrrák) és egyéb daganattípusú betegségek esetén alkalmaztak. Ezeket a gyógyszereket még vizsgálják az NF1-hez kapcsolódó tumorokban. Az eddig befejezett tanulmányokban kimutatták, hogy a MEK-gátlókat szedő emberek többségében zsugorodnak a tumorok, de teljesen nem tűnnek el. A MEK-gátlókkal kezelt NF1-es betegeknél a daganat változása gyakran csak akkor kezdődik el, ha a beteg több hónapig szedi a gyógyszert. A MEK inhibitorok célja a MEK jelátvitel blokkolása. Az NF1-hez kapcsolódó két daganattípusban, a plexiform neurofibromákban és az alacsony fokú gliomákban (jóindulatú daganatok az agyban) végzett klinikai vizsgálatok során a MEK-gátlókat szedő betegek többségének daganata zsugorodott. A "MEK inhibitor"-ok (lehet, hogy erre van jobb magyar szó is, de azt nem ismerem). vizsgálata más NF1 tumorokban jelenleg folyamatban van. A mirdametinib és a selumetinib voltak az első MEK-gátlók, amelyeket NF1-ben és tumorokban szenvedő betegeknél teszteltek, majd binimetinib és trametinib következett. Az NF1-ben szenvedő betegek MEK-gátlóinak összehasonlítását még nem végezték. A MEK inhibitorok mindegyike hasonló hatással jár, de ezek gyakorisága kissé eltérõ az egyes MEK inhibitorok esetében.)
A MEK-gátlók csak bizonyos daganattípusoknál működnek, és nem egyformán segítenek mindenkinek. Ne feledje, hogy nem minden beteg választja a MEK-gátlót - minden egyénnek meg kell beszélnie orvosával, hogy a helyzetének leginkább megfelelő döntést hozzon!
https://www.ctf.org/images/uploads/documents/CTF_MEK_Inhibitor_Info_Sheet.pdf
bővebben a tudományos háttere, ha valakit érdekel:
https://hu.wikipedia.org/wiki/Sejtkommunikáció
https://hu.wikipedia.org/wiki/G-proteinek_által_közvet%C3%ADtett_jelátviteli_utak
https://regi.tankonyvtar.hu/hu/tartalom/tamop425/0011_1A_Jelatvitel_hu_book/ch02s04.html
Mivel a neurofibromatozisnál a daganatok az idegekben növekednek, a gerinc a daganatok kialakulásának általános helye. Még kis daganatok is képesek összenyomni a gerincvelő egyes részeit, ami funkcióvesztéshez és fájdalomhoz vezet. Mivel ezek az idegek teljes mértékben összekapcsolódnak, ezért gyakran a kis daganatoknak a műtéte is olyan nem kívánt mellékhatásokkal járhat, mint pl a hosszan tartó zsibbadás, bizsergés, gyengeség, a bél- és hólyag-inkontinencia és a fájdalom. Éppen ezért olyan izgalmas, hogy egy nemrégiben végzett kutatás kimutatta, hogy ugyanaz a selumetinib dózis, amely a legtöbb betegnél csökkentette a plexiform neurofibromák méretét, a betegeknél képes volt csökkenti ezen gerincvelői neurofibromák méretét is! A kutatók egy éves kezelés után a változást a betegek 75% -ában javulónak- finomnak, a fennmaradó 25% -nál stabilnak minősítették. Amint reméltük nem csak a plexiformosoknak lesz segítség, hanem hatékony lehet más NF-daganatok kezelésében is. Remélhetőleg biztonságosabb és hatékonyabb módszerrel kezelik e daganatok tüneteit, mint egy kockázatos műtétet és a daganatok csökkenésével az életminőség javulni fog.
Lehetséges mellékhatások:
hányás
gyomor fájás
émelygés
száraz bőr
fáradtság, gyengeség
az izom és csont fájdalmak
láz
a száj gyulladása
fejfájás
vörösség a körmök körül
viszketés
.
Mit várunk tőle? Nézzük:
Hogy megállítsa a növekedést, és ha lehet, vissza is húzza a meglévő elváltozásokat, és mindez az MR-rel egyértelműen alátámasztható is legyen. Orvosilag angolul:
Felírat beállítása:
Sikertörténetek:
És évekkel később:
Cooper története:
A gyógyszert gél formátumban csökkentett hatóanyag tartalommal klinikai kísérletekben tovább tesztelik a bőrön lévő csomókra is.
SELUMETINIB magyarországi története az én szemüvegemen keresztül:
2020. áprilisában az USA-ban engedélyezett SELUMETINIB nevű hatóanyagú gyógyszert forgalomba került NF1-es gyerekek gyógyítására. 2020.09. A magyarországi AstraZeneca cégen keresztül akarják behozni. Ez egy gyógyszeres kezelés, amit a Semmelweis Egyetem II. sz. Tűzoltó utcai Gyermekklinikáján fog kapni gyermeke. Ezúton is kívánom nekik, hogy használjon, és minél hamarabb el tudják kezdeni a kezelést! Amennyiben megengedi, majd megírom a fejleményeket. Sajnos úgy tűnik a gyógyszer behozatala sokkal nehezebb, mint gondolták. Egyenlőre várakozás van.. 2021. 01. szerencsére a gyermeke állapota stagnál, így nem kell elkezdeniük a kezelést. De mások is várnak a behozatalra. https://en.wikipedia.org/wiki/Selumetinib https://www.cancer.gov/news-events/cancer-currents-blog/2018/selumetinib-nf1- /https://www.europeanpharmaceuticalreview.com/news/33484/phase-iii-study-of-selumetinib-in-uveal-melanoma-fails-to-meet-primary-endpoint/ A gyógyszer Koselugo 10mg néven bekerült a forgalomba. 2021.05. Garami doktor úr írta ki a gyógyszert az érintett kis betegnek Sote II. Tűzoltó utcai Gyermekklinikán. Feltétele az MRI. Kezdetben 3 hónap a próbaidőszak. Ez alatt kellene javulást mutatni. 2021.06. Jelenleg 3 gyerek kapta meg a gyógyszert. (Dr Garami Miklós és Farkas doktor segítségével). 2021.07. már 8-an szedik az országban állítólag. Akikkel kapcsolatban állok, ott mellékhatások között volt hasmenés, hányinger, piros kiütések ill. semmi. Visszaigazolás a gyógyszer hatásosságáról egyenlőre még nem jutott hozzám vissza. 2021.11. A gyerekeknél a gyógyszer létjogosultságát MR-el bizonyították itthon is. A tumorok nem nőttek, van, akiknél csökkent a méretük. Behozatala sokszor akadozik, elérése nehézkes. Van magyar nyelvű leírás is hozzá. 2021.12. A NEAK az egyéni gyógyszerek bahozatával kapcsolatban sajnos nagyon beszigorított. Egyenlőre még bizakodunk. 2023.07. A gyógyszer behozatalával nincs gond, folyamatos. A NEAK elbírálások gyorsan, gördülékenyen haladnak, amikor már valaki a rendszerben van. 2024.04. Bejelentették, hogy nem kell böjtölni a gyógyszer szedése mellett. Hatalmas megkönnyebbülés ez mindenkinek. Feltételezem a betegtájékoztatók is változni fognak idővel. Egyenlőre megtartom az eredeti változatot. ezt most ki akarom törölni, mert már ennyire részletesen nem aktuális, viszont szeretnék róla egy tájékoztatást, hogy mi is ez és mire jó, csatolj forrásmegjelölést is