A mirdametinib, kereskedelmi nevén Gomekli, egy új MEK-gátló gyógyszer, amelyet a SpringWorks Therapeutics fejlesztett ki. A gyógyszer hatékonyságát és biztonságosságát klinikai vizsgálatokban értékelték, és az Egyesült Államokban 2025 februárjában engedélyezték. A gyógyszer szedése gyermekek és felnőttek számára is ajánlott.

https://en.wikipedia.org/wiki/Mirdametinib

A mirdametinib egy MEK-gátló gyógyszer, amely a RAS/RAF/MEK/ERK jelátviteli útvonalat célozza meg. Ez az útvonal gyakran aktív a NF1-ben szenvedő betegek daganataiban, és hozzájárulhat azok növekedéséhez. A gyógyszer célja ezen jelátviteli útvonal gátlása, ezáltal lassítva vagy megállítva a daganatok növekedését.

A mirdametinib hatékonyságát a ReNeu nevű, több központban végzett, egykarú fázis 2b klinikai vizsgálatban értékelték.A vizsgálatban 114 beteg vett részt, köztük 56 gyermek és 58 felnőtt, akik 2 évesek vagy idősebbek voltak, és akiknél a PN nem volt operálható. A vizsgálat eredményei alapján a gyógyszer jelentős daganatcsökkenést eredményezett mind gyermekek, mind felnőttek esetében. A betegek egy része fájdalomcsökkenést és életminőség-javulást is tapasztalt.

https://www.cancernetwork.com/view/chmp-recommends-mirdametinib-for-eu-approval-in-adult-pediatric-nf1-pn

A Gomekli számos formában elérhető:

• 1 mg-os kapszula: felnőttek számára.

• 2 mg-os kapszula: felnőttek számára.

• 1 mg-os diszpergálható tabletta: gyermekek számára, akik nem tudják lenyelni a kapszulát.

A gyógyszert naponta kétszer kell bevenni, étkezés közben vagy attól függetlenül. A pontos adagolást és alkalmazást az orvos határozza meg a beteg egyéni állapotának megfelelően.

A Gomekli alkalmazásának elérhetősége Magyarországon jelenleg nem ismert, remélhetőleg csak idő kérdése. A gyógyszer alkalmazásának engedélyezése és elérhetősége országonként változik. 

A Gomekli alkalmazásával kapcsolatos további részletes információk, beleértve a pontos adagolást, mellékhatásokat és alkalmazási előírásokat, megtalálhatók a gyógyszer hivatalos betegtájékoztatójában és a kezelőorvos által biztosított dokumentációkban.

Mit várunk tőle:

1. Tumornövekedés lassítása vagy megállítása

A Gomekli célja, hogy gátolja a MEK jelátviteli útvonalat, ami az NF1-es betegeknél a daganatok (főként plexiform neurofibromák) növekedéséért felelős. Ezáltal a gyógyszer lassíthatja vagy megállíthatja a tumorok növekedését.

2. Tumorok méretének csökkenése

Klinikai vizsgálatokban jelentős daganatméret csökkenést értek el, ami hozzájárulhat a tünetek enyhítéséhez.

3. Tünetek javulása

A daganatcsökkenés mellett javulhat a fájdalom, a nyomási tünetek, illetve az életminőség általánosan.

4. Sebészeti beavatkozás csökkentése

Mivel a plexiform neurofibromák gyakran műtéttel nehezen kezelhetők, a gyógyszer alkalmazása csökkentheti a szükséges műtétek számát, vagy előkészítheti a daganatokat műtétre, ha szükséges.

5. Biztonságos és jól tolerálható kezelés

Bár mellékhatások előfordulhatnak, a cél egy olyan gyógyszer, amelyet hosszú távon is lehet szedni, minimalizálva a kellemetlen hatásokat.

Források:

1. U.S. Food and Drug Administration (FDA) - Approval of Mirdametinib for NF1-associated plexiform neurofibromas:
   https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-mirdametinib-adult-and-pediatric-patients-neurofibromatosis-type-1-who-have-symptomatic
   

2. SpringWorks Therapeutics - Official announcement on FDA approval and clinical trial data:
   https://ir.springworkstx.com/news-releases/news-release-details/springworks-therapeutics-receives-positive-chmp-opinion
   

3. Wikipedia - Mirdametinib (Gomekli) overview:
   https://en.wikipedia.org/wiki/Mirdametinib
   

4. ClinicalTrials.gov - Trials involving mirdametinib in NF1:
   https://clinicaltrials.gov/ct2/results?cond=Neurofibromatosis+Type+1&term=mirdametinib

   https://www.gomekli.com/nf1pn-patient-brochure.pdf
   

Jelenleg a Neurofibromatosis 1-hez társuló plexiform neurofibromák (PN) kezelésére csak két MEK-gátló rendelkezik törzskönyvezett indikációval:

1. Koselugo (selumetinib) – az elsőként FDA- és EMA-jóváhagyott terápia inoperábilis PN-ekre gyermekeknél (≥ 2 év) Children's Tumor Foundation.

2. Gomekli (mirdametinib) – a második FDA-jóváhagyott MEK-gátló, felnőttek és gyermekek (≥ 2 év) kezelésére inoperábilis, tüneteket okozó PN-ek esetén Nature.

Egyéb vizsgálat alatt álló, de még nem jóváhagyott szerek NF1-PN kezelésére

• Trametinib és binimetinib (más, onkológiában használt MEK-gátlók) – korai fázisú tanulmányokban mutatnak ígéretes tumorcsökkenést, de egyelőre nincs speciális NF1-indikációjuk BioMed Central.

• Cabozantinib (tyroszin-kináz inhibitor) – preklinikai és korai klinikai fázisban vizsgálják NF1-PN-re BioMed Central.

Összefoglalva: törzskönyvezetten csak a Koselugo és a Gomekli érhetők el NF1-PN kezelésére, míg a trametinib, binimetinib és cabozantinib jelenleg klinikai vizsgálatok keretében áll rendelkezésre új lehetőségként.